Sapropterin-ratiopharm 100 mg Tabl.z.H.e.L.z.E
Packungsgrößen & Preise
| Packungsgröße | Menge | Apothekenpreis |
|---|---|---|
| N2 | 120 ST | 2423,61 € |
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Indikation
- Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Phenylketonurie (PKU), die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
- Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin (BH4)- Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
Dosierung
- Behandlung einer Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) oder mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel, die nachweislich auf eine solche Therapie ansprechen
- allg.
- Einleiten und Überwachen der Therapie von einem in der Behandlung der PKU und des BH4-Mangels erfahrenen Facharztes
- wirksame Überwachung der diätetischen Phenylalanin- und der Gesamtproteinaufnahme während der Therapie erforderlich (um eine adäquate Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel und eine ausgewogene Ernährung sicherzustellen)
- Sapropterindihydrochlorid wird in Form von Tabletten zu 100 mg zur Verfügung gestellt
- die nach Körpergewicht (KG) berechnete Tagesdosis auf den nächsten 100 mg-Wert runden
- Bsp. s. Fachinformation
- Erwachsene, Kinder und Jugendliche
- PKU
- initial: 10 mg Sapropterindihydrochlorid / kg KG 1mal / Tag
- Erhaltungsdosis: i. d. R. 5 - 20 mg / kg KG
- BH4-Mangel
- initial: 2 - 5 mg Sapropterindihydrochlorid / kg KG, verteilt auf 2 - 3mal / Tag
- Dosissteigerung, optional, auf </= 20 mg / kg KG / Tag
- PKU
- Behandlungsdauer
- bei positivem Ansprechen Langzeitbehandlung (die HPA, sowohl verursacht durch eine PKU als auch durch einen BH4-Mangel, stellt einen chronischen Zustand dar)
- Dosisanpassung
- die Behandlung mit Sapropterin kann die Phenylalaninblutspiegel unter den erwünschten therapeutischen Wert absenken
- ggf. Dosisanpassung oder Änderung der diätetischen Phenylalaninzufuhr notwendig, um die Phenylalaninblutspiegel im erwünschten therapeutischen Bereich zu erreichen und aufrechtzuerhalten
- Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel, besonders bei Kindern, 1 oder 2 Wochen nach jeder Dosisanpassung
- im Anschluss daran, nach Anweisung des behandelnden Arztes, regelmäßige Überwachung
- falls eine ungenügende Kontrolle der Phenylalaninblutspiegel während der Therapie beobachtet wird: medikamentöse und diätetische Compliance des Patienten überprüfen, bevor eine Dosisanpassung von Sapropterin in Erwägung gezogen wird
- Unterbrechen der Behandlung nur unter ärztlicher Aufsicht
- dabei kann eine häufigere Überwachung erforderlich werden (Phenylalaninblutspiegel können ansteigen)
- ggf. Anpassung der Diät notwendig, um Phenylalaninblutspiegel innerhalb des gewünschten therapeutischen Bereichs aufrechtzuerhalten
- die Behandlung mit Sapropterin kann die Phenylalaninblutspiegel unter den erwünschten therapeutischen Wert absenken
- Ermittlung des Ansprechens
- es ist von elementarer Bedeutung, die Behandlung so früh wie möglich zu beginnen
- pädiatrische Patienten: um das Auftreten von irreversiblen, klinischen Manifestationen neurologischer Funktionsstörungen zu verhindern
- Erwachsene: um kognitive Defizite und psychiatrische Störungen aufgrund von anhaltend erhöhten Phenylalaninblutspiegeln zu verhindern
- das Ansprechen auf dieses Arzneimittel wird durch eine Abnahme der Phenylalaninspiegel im Blut ermittelt
- Phenylalaninblutspiegel vor Beginn der Anwendung und 1 Woche nach der Anwendung in der empfohlenen Anfangsdosis bestimmen
- wenn eine nicht zufriedenstellende Senkung der Phenylalaninblutspiegel beobachtet wird:
- Dosissteigerung auf max. 20 mg / kg KG / Tag
- unter kontinuierlicher Überwachung der Phenylalaninblutspiegel 1mal / Woche über einen Zeitraum von 1 Monat
- diätetische Phenylalaninzufuhr in diesem Zeitraum konstant halten
- zufriedenstellendes Ansprechen: Abfall der Phenylalaninblutspiegel um >/= 30% oder ein vom behandelnden Arzt für einen Patienten individuell definierter therapeutischer Phenylalaninzielwert im Blut
- Patienten, die während der beschriebenen einmonatigen Testphase nicht in diesem Maß ansprechen, müssen als Non-responder eingestuft und sollten nicht mit Sapropterin behandelt werden und die Anwendung sollte eingestellt werden
- wird ein positives Ansprechen auf das Arzneimittel erzielt: Erhaltungsdosis zwischen 5 - 20 mg / kg KG / Tag, je nach Ansprechen auf die Therapie
- Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel 1 oder 2 Wochen nach jeder Dosisanpassung
- im Anschluss daran, nach Anweisung des behandelnden Arztes, regelmäßige Überwachung
- Patienten, die mit Sapropterin behandelt werden, müssen weiter eine restriktive Phenylalanindiät einhalten und sich regelmäßig klinischen Untersuchungen unterziehen (wie Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel, der diätetischen Zufuhr und der psychomotorischen Entwicklung)
- es ist von elementarer Bedeutung, die Behandlung so früh wie möglich zu beginnen
- Kinder und Jugendliche
- keine Dosisanpassung erforderlich (Dosierung s. oben)
- ältere Patienten (> 65 Jahre)
- Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
- Vorsicht bei der Anwendung
- eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion
- Sicherheit und Wirksamkeit nicht erwiesen
- Vorsicht bei der Anwendung
- allg.
Kontraindikationen
Sapropterin - peroral
- Überempfindlichkeit gegenüber Sapropterin
Therapiehinweise
Einnahme während des Essens.
Nebenwirkungen
Sapropterin - peroral
- Erkrankungen des Immunsystems
- ohne Häufigkeitsangabe
- Überempfindlichkeitsreaktionen (einschl. schwerwiegender allergischer Reaktionen)
- Ausschlag
- ohne Häufigkeitsangabe
- Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Hypophenylalaninämie
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen des Nervensystems
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Kopfschmerzen
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Rhinorrhoe
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- laryngopharnygeale Schmerzen
- verstopfte Nase
- Husten
- ohne Häufigkeitsangabe
- Rhinitis
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Durchfall
- Erbrechen
- Bauchschmerzen
- Dyspepsie
- Übelkeit
- ohne Häufigkeitsangabe
- Gastritis
- Ösophagitis
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
Anwendungshinweise
- Einnahme der Tabletten zusammen mit einer Mahlzeit (um die Resorption zu steigern)
- Patienten mit PKU
- Einnahme 1mal / Tag
- immer zur gleichen Tageszeit, vorzugsweise morgens
- Patienten mit BH4-Mangel
- Einnahme der Gesamttagesdosis in 2 oder 3 Gaben über den Tag verteilt
- Patienten müssen angehalten werden, nicht die in der Flasche befindliche Kapsel mit Trockenmittel zu schlucken
- Tabletten in ein Glas oder einen Becher mit Wasser geben und solange rühren, bis sie sich gelöst haben (wenige Minuten)
- Tabletten können zerkleinert werden (beschleunigt das Auflösen)
- sichtbare Teilchen in der Lösung beeinträchtigen nicht die Wirkung
- Lösung innerhalb von 15 - 20 Min. trinken
- Patienten > 20 kg KG
- Tabletten in 120 - 240 ml Wasser geben und solange zu rühren, bis sie sich aufgelöst haben
- Kinder </= 20 kg KG
- benötigte Dosierhilfen (Messbecher, Applikationsspritze) sind nicht in der Arzneimittel-Packung enthalten
- werden an die spezialisierten pädiatrischen Zentren für angeborene Stoffwechselstörungen geliefert, wo sie an die Pflegepersonen der Patienten weitergegeben werden
- Zubereitung der Lösung zum Einnehmen siehe Tabellen in der Fachinformation
- benötigte Dosierhilfen (Messbecher, Applikationsspritze) sind nicht in der Arzneimittel-Packung enthalten
- nicht verwendete Lösung innerhalb von 20 Min. als Tablettenlösung entsorgen
- weitere Informationen s. Fachinformation
Stillzeithinweise
Sapropterin - peroral
- Sapropterin soll während der Stillzeit nicht angewendet werden
- nicht bekannt, ob Sapropterin oder dessen Metabolite in die Muttermilch übergehen
Schwangerschaftshinweise
Sapropterin - peroral
- Anwendung von Sapropterin nur in Erwägung ziehen, falls eine strenge diätetische Behandlung die Phenylalaninblutspiegel nicht adäquat absenkt
- bei der Verschreibung an schwangere Frauen ist Vorsicht geboten
- ärztlich überwachte, diätetische Beschränkung der Phenylalaninaufnahme vor und während der gesamten Schwangerschaft ist bei dieser Patientengruppe die Therapie der ersten Wahl
- bisher nur sehr begrenzte Erfahrungen zur Anwendung bei Schwangeren vorliegend
- tierexperimentelle Studien
- ergaben keine Hinweise auf direkte oder indirekte gesundheitsschädliche Wirkungen in Bezug auf Schwangerschaft, embryonale/fötale Entwicklung, Geburt oder postnatale Entwicklung
- mütterlichen PKU-Spiegel
- verfügbare Daten aus der Maternal Phenylketonuria Collaborative Study zum erkrankungsassoziierten maternalen und/oder embryofetalen Risiko über eine mäßige Anzahl an Schwangerschaften und Lebendgeburten (zwischen 300-1.000) bei Frauen mit PKU haben gezeigt, dass unkontrollierte Phenylalaninspiegel oberhalb 600 µmol/l mit einer sehr hohen Inzidenz an neurologischen, kardialen und Wachstumsanomalien sowie fazialem Dysmorphismus assoziiert sind
- mütterlichen Phenylalaninblutspiegel daher vor und während der Schwangerschaft streng kontrollieren
- falls die mütterlichen Phenylalaninspiegel vor und während der Schwangerschaft nicht streng kontrolliert werden, kann dies für Mutter und Fötus schädlich sein
- mütterlichen Phenylalaninblutspiegel daher vor und während der Schwangerschaft streng kontrollieren
- verfügbare Daten aus der Maternal Phenylketonuria Collaborative Study zum erkrankungsassoziierten maternalen und/oder embryofetalen Risiko über eine mäßige Anzahl an Schwangerschaften und Lebendgeburten (zwischen 300-1.000) bei Frauen mit PKU haben gezeigt, dass unkontrollierte Phenylalaninspiegel oberhalb 600 µmol/l mit einer sehr hohen Inzidenz an neurologischen, kardialen und Wachstumsanomalien sowie fazialem Dysmorphismus assoziiert sind
- Fertilität
- in präklinischen Studien keine Auswirkungen von Sapropterin auf die männliche und weibliche Fertilität beobachtet
Warnhinweise
Sapropterin - peroral
- diätische Zufuhr
- Patienten, die mit Sapropterin behandelt werden, müssen weiter eine phenylalaninrestriktive Diät einhalten und sich regelmäßig klinischen Untersuchungen unterziehen
- wie Überwachung der Phenylalaninblutspiegel und der Tyrosinspiegel, der Nahrungsaufnahme / Nährstoffaufnahme und der psychomotorischenEntwicklung
- Patienten, die mit Sapropterin behandelt werden, müssen weiter eine phenylalaninrestriktive Diät einhalten und sich regelmäßig klinischen Untersuchungen unterziehen
- niedrige Phenylalaninblutspiegel und Tyrosinspiegel
- ungenügende körpereigene Protein- und Neurotransmittersynthese durch anhaltende oder periodisch auftretende Fehlsteuerung des Phenylalanin-Tyrosin-L-Dihydroxy-phenylalanin (DOPA)-Abbauweges möglich
- anhaltend niedrige Phenylalaninblutspiegel und Tyrosinspiegel während der Kindheit wurden mit einer Beeinträchtigung der geistigen Entwicklung in Verbindung gebracht
- während der Therapie ist eine wirksame Überwachung der diätetischen Phenylalanin- und der Gesamtproteinaufnahme erforderlich, um eine adäquate Kontrolle der Phenylalanin- und Tyrosinblutspiegel und eine ausgewogene Ernährung sicherzustellen
- Erkrankungen
- im Krankheitsfall wird ein Arztbesuch empfohlen, da die Phenylalaninblutspiegel dann ansteigen können
- Krampfanfälle
- bei der Verordnung von Sapropterin für Patienten, die mit Levodopa behandelt werden, ist Vorsicht geboten
- bei gleichzeitiger Anwendung von Levodopa und Sapropterin bei Patienten mit BH4-Mangel wurden Fälle von Krampfanfällen, eine Exazerbation von Krampfanfällen sowie erhöhte Erregbarkeit und Reizbarkeit beobacht
- bei der Verordnung von Sapropterin für Patienten, die mit Levodopa behandelt werden, ist Vorsicht geboten
- Therapieabbruch
- Rückfall, definiert als Anstieg der Phenylalaninblutspiegel über die Therapieausgangswerte hinaus, kann bei Therapieabbruch entstehen